Una nuova speranza per i bambini che si sono ammalati di leucemia arriva dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. È l’ultima frontiera del trapianto di cellule staminali. Si tratta di una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell’équipe del prof. Franco Locatelli e applicata per la prima volta al mondo su bambini colpiti da immunodeficienze gravi, rare malattie genetiche dell’infanzia, leucemie e tumori del sangue. Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei due genitori (compatibili solo al 50% con il figlio, quindi con un elevato rischio di rigetto) con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.
Il direttore scientifico dell’Ospedale Bambino Gesù Bruno Dallapiccola ci spiega in cosa consiste questo successo e ci illustra alcuni dei progetti di ricerca che l’ospedale sta portando avanti e che promettono di dare una speranza a tutte quelle famiglie in cui vive un bambino con una malattia rara.
Professor Dallapiccola, un luogo comune vuole che le case farmaceutiche non siano interessate a fare ricerca sulle malattie rare perché poco redditizie
“E’ ora di smettere di dirlo. In Italia ci sono circa sessanta progetti di farmaci orfani (destinati cioè a curare malattie rare, ndr). Il fatto è che quando si fa ricerca emergono tanti di quegli spunti che poi andranno a beneficio anche di malattie più comuni. Per questo ci sono investimenti straordinari anche se, va detto, rimarrà una percentuale di malattie rare che non saranno curabili”.
Quanti bambini con malattie rare accedono ogni anno al Bambino Gesù?
“Quasi 9mila. E la maggior parte non ha una diagnosi definitiva, per cui il nostro lavoro consiste nello scoprire i meccanismi di funzionamento della patologia, anche attraverso analisi genetiche. L’obiettivo ultimo è quello di una personalizzazione della terapia”.
E’ per questo che è stata creata, all’interno dell’ospedale, la Cell Factory, la “Fabbrica delle cellule”?
“La Cell Factory risponde alla domanda di traslazionalità della ricerca: in altre parole, i frutti della ricerca, le cure, devono arrivare il prima possibile al letto del paziente. La sua utilità si vedrà soprattutto per la cura di leucemie e altri tumori infantili. Ora siamo in attesa della certificazione dell’Aifa, saremo operativi dal 2015”.
Un altro ambito di ricerca in cui siete all’avanguardia è quello dell’obesità
“Studiando un aspetto molto particolare, la degenerazione grassa del fegato, abbiamo scoperto che l’obesità non deriva solo da cause ambientali, ma ci sono anche fattori genetici. Per individuarli abbiamo predisposto un kit per gli esami: basta un piccolo prelievo di saliva per capire se il bambino è predisposto o meno a diventare obeso e anche la sua capacità di rispondere ai trattamenti. E’ un esempio di medicina predittiva”.
In cosa consiste invece la nuova tecnica che permette un trapianto di midollo da genitore a figlio riducendo al minimo il rischio di rigetto?
“Il gruppo di ricerca del professor Locatelli ha messo a punto un sistema di biglie magnetiche che rimuove le cellule tossiche ma lascia quelle buone, capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi 4 mesi dopo il trapianto. Sperimentata su 23 bambini affetti da patologie rare che si sarebbero rivelate fatali (Immunodeficienza Severa Combinata, l’Anemia di Fanconi, la Thalassemia Major e l’Anemia Aplastica Severa), i risultati hanno dimostrato come la probabilità di cura definitiva per loro sia del 90%”.
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